Alglukozydaza alfa

Alglukozydaza alfa
Identyfikacja
Inne nazwy i oznaczenia

Myozyme, Lumizyme

DrugBank

DB01272

Klasyfikacja medyczna
ATC

A16AB07

Uwagi terapeutyczne
Drogi podawania

dożylnie

Objętość dystrybucji

proszek liofilizowany, do roztworu 50 mg/ml

Alglukozydaza alfa glikoproteina, zmodyfikowana postać ludzkiej kwaśnej alfa-glukozydazy. Jest produkowana z zastosowaniem technologii rekombinowania DNA. Alglukozydaza alfa jest stosowana w enzymatycznej terapii zastępczej w chorobie Pompego.

Wskazania

Aglukozydaza alfa jest wskazana do stosowania w długotrwałej, enzymatycznej terapii zastępczej (ang. Enzyme Replacement Therapy – ERT) u pacjentów w każdym wieku z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Pompego (niedoborem kwaśnej alfa-glukozydazy)[1].

Mechanizm działania

Kwaśna alfa glukozydaza (GAA) powoduje rozkład glikogenu, złożonej węglowodanowej cząstki w komórkach organizmu[2]. U osób z chorobą Pompego enzym ten występuje w niewystarczającej ilości lub posiada wadę. W efekcie, glikogen jest gromadzony w częściach komórki zwanymi lizosomami. Nadmierne nagromadzenie glikogenu prowadzi ostatecznie do uszkodzenia funkcji mięśni. Aglukozydaza alfa przywraca działanie GAA umożliwiając pacjentom przetwarzanie glikogenu. Aglukozydaza alfa jest podawana drogą infuzji co dwa tygodnie. Dawka jest zależna od wagi pacjenta.

Skuteczność

Uważa się, że aglukozydaza alfa przywraca aktywność lizosomalnej kwaśnej glukozydazy alfa poprzez rozkład glikogenu, co prowadzi do stabilizacji oraz odbudowy funkcji mięśnia sercowego i mięśni szkieletowych (w tym mięśni oddechowych). Te czynniki wpływają na zatrzymanie postępującej choroby Pompego[3].

Przypisy

  1. Charakterystyka produktu leczniczego. [dostęp 2017-03-07]. (pol.).
  2. P.S. Kishnani. Recombinant human acid [alpha]-glucosidase: major clinical benefits in infantile-onset Pompe disease. „Neurology”. 68 (2), s. 99-109, 2007. DOI: 10.1212/01.wnl.0000251268.41188.04. PMID: 17151339. 
  3. Alglucosidase Alfa (Intravenous Route). [dostęp 2017-03-07]. (ang.).

Linki zewnętrzne

Star of life.svg Przeczytaj ostrzeżenie dotyczące informacji medycznych i pokrewnych zamieszczonych w Wikipedii.

Media użyte na tej stronie

Star of life.svg

The Star of Life, medical symbol used on some ambulances.

Star of Life was designed/created by a National Highway Traffic Safety Administration (US Gov) employee and is thus in the public domain.