Galsulfaza

Galsulfaza
	Identyfikacja
Inne nazwy i oznaczenia	łac. galsulfasum, 4-sulfataza N-acetylogalaktozaminy, nazwa handlowa: Naglazyme
numer CAS	552858-79-4
numer EC	3.1.6.12
DrugBank	DB01279
PDB	1FSU (RCSB PDB PDBe PDBj)
HGNC	714
OMIM	611542
HomoloGene	73870
	Genetyka i fizjologia
Locus	5q14.1
Typ genu	kodujący białko
Typ białka	enzym
Choroby	zespół Maroteaux-Lamy’ego
	Klasyfikacja medyczna
ATC	A16AB08
Stosowanie w ciąży	kategoria B
	Uwagi terapeutyczne
Drogi podawania	dożylna

Galsulfaza (łac. galsulfasum) – rekombinowana ludzka hydrolaza (sulfataza-4-N-acetylogalaktozaminy), lek stosowany w leczeniu zespołu Maroteaux-Lamy’ego.

Mechanizm działania

Zespół Maroteaux-Lamy’ego spowodowany jest niedoborem enzymu N, hydrolazy lizosomalnej katalizującej hydrolizę końcowych reszt siarczanowych glikozoaminoglikanu. Prowadzi to do gromadzenia się, lecz bez spichrzania, siarczanu dermatanu w tkankach. Galsulfaza wnika do lizosomów poprzez receptor mannozo-6-fosforanu^[2].

Zastosowanie

długotrwała substytucja enzymatyczna u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem zespołu Maroteaux-Lamy’ego (mukopolisacharydozy typu VI)^[3]

W 2016 roku galsulfaza była dopuszczona do obrotu w Polsce pod handlową nazwą Naglazyme^[4]. Leczenie galsulfazą w 2015 kosztowało 365 000 dolarów amerykańskich rocznie i było 5. najdroższą terapią lekową na świecie^[5].

Działania niepożądane

Galsulfaza może powodować następujące działania niepożądane (dane zostały zebrane na podstawie jednego badania klinicznego przeprowadzonego na 59 pacjentach)^[3]^[1]:

Przypisy

↑ ^a ^b Naglazyme Full Prescribing Information. Agencja Żywności i Leków, 1998-03. [dostęp 2016-04-17]. (ang.).
↑ Adam Antczak, Michał Myśliwiec, Piotr Pruszczyk: Wielka Interna. T. 7: Reumatologia. Warszawa: Medical Tribune Polska, 2009–2011, s. 382. ISBN 978-83-62597-06-2.
↑ ^a ^b BioMarin: Charakterystyka Produktu Leczniczego Naglazyme 1 mg/ml koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji. Europejska Agencja Leków. [dostęp 2016-04-17].
↑ Obwieszczenie Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych z dnia 6 kwietnia 2016 r. w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej. Dziennik Urzędowy Ministra Zdrowia, 2016-04-06. [dostęp 2016-04-17].
↑ Larry Schwartz: The 9 Most Expensive Medicines in the World–Courtesy of Big Pharma. AlterNet, 2015-09-29. [dostęp 2016-04-17]. [zarchiwizowane z tego adresu (2016-04-07)]. (ang.).

Linki zewnętrzne

Naglazyme (strona dla pacjentów). BioMarin Pharmaceutical. [dostęp 2016-04-17]. (ang.).

Przeczytaj ostrzeżenie dotyczące informacji medycznych i pokrewnych zamieszczonych w Wikipedii.

[FDA-1] Naglazyme Full Prescribing Information. Agencja Żywności i Leków, 1998-03. [dostęp 2016-04-17]. (ang.).

[Wielka_Interna_7-2] Adam Antczak, Michał Myśliwiec, Piotr Pruszczyk: Wielka Interna. T. 7: Reumatologia. Warszawa: Medical Tribune Polska, 2009–2011, s. 382. ISBN 978-83-62597-06-2.

[ChPL-3] BioMarin: Charakterystyka Produktu Leczniczego Naglazyme 1 mg/ml koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji. Europejska Agencja Leków. [dostęp 2016-04-17].

[Wykaz_2016-4] Obwieszczenie Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych z dnia 6 kwietnia 2016 r. w sprawie ogłoszenia Urzędowego Wykazu Produktów Leczniczych Dopuszczonych do Obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej. Dziennik Urzędowy Ministra Zdrowia, 2016-04-06. [dostęp 2016-04-17].

[AlterNet-5] Larry Schwartz: The 9 Most Expensive Medicines in the World–Courtesy of Big Pharma. AlterNet, 2015-09-29. [dostęp 2016-04-17]. [zarchiwizowane z tego adresu (2016-04-07)]. (ang.).

[1]

[2]

[3]

[4]

[5]

Navigation

Nawigacja

Portale tematyczne