Imigluceraza

Imigluceraza
Identyfikacja
Inne nazwy i oznaczenia

Cerezyme

DrugBank

DB00053

Klasyfikacja medyczna
ATC

A16AB02

Uwagi terapeutyczne
Drogi podawania

dożylnie

Objętość dystrybucji

proszek liofilizowany, do roztworu 40 U/ml

Imigluceraza – zmodyfikowana postać ludzkiej kwaśnej beta-glukozydazy wytwarzanej technologią rekombinacji DNA. Imigluceraza może zastąpić naturalny enzym, którego brakuje lub który jest niedostatecznie aktywny u pacjentów z chorobą Gauchera[1].

Wskazania

Imigluceraza jest stosowana w leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 lub typu 3, u których występują objawy niezwiązane z układem nerwowym: niedokrwistość (zbyt mała liczba czerwonych krwinek), skłonność do łatwego krwawienia (spowodowana zbyt małą liczbą płytek), powiększenie wątroby lub śledziony lub choroba kości[2].

Mechanizm działania

Podanie imiglucerazy (rekombinowana, kwaśna ß-glukozydaza z powinowactwem do makrofagów) uzupełnia niedobór enzymatyczny i umożliwia hydrolizę glukozyloceramidu. Przeciwdziała to pierwotnym zaburzeniom patofizjologicznym i zapobiega wtórnym zmianom chorobowym[3].

Skuteczność

Wykazano, że stosowanie imiglucerazy zapewnia zmniejszenie rozmiarów śledziony i wątroby, poprawę lub normalizację małopłytkowości, niedokrwistości, gęstości mineralnej kości i obciążenia szpiku kostnego oraz łagodzi lub usuwa ból kości i przełomy kostne. Ponadto przyczynia się także ona do zmniejszenia spoczynkowego wydatku energetycznego. Wykazano, że ma ona wpływ na aspekty psychiczne i fizyczne jakości życia w chorobie. Imigluceraza u dzieci umożliwia prawidłowy rozwój, powoduje przyspieszenie wzrostu i przyczynia się do osiągnięcie prawidłowego wzrostu i gęstości mineralnej kości po osiągnięciu wieku dorosłego[4].

Przypisy

  1. Charakterystyka produktu leczniczego. [dostęp 2017-03-07]. (pol.).
  2. P.G. Pentchev, R.O. Brady, H.E. Blair, D.E. Britton, S. H. Sorrell: Gaucher disease: isolation and comparison of normal and mutant glucocerebrosidase from human spleen tissue.. [dostęp 2017-03-07]. (ang.).Sprawdź autora:5.
  3. Alfred B. Engelberg, Aaron S. Kesselheim, Jerry Avorn: Balancing Innovation, Access, and Profits – Market Exclusivity for Biologics. [dostęp 2017-03-07]. (ang.).
  4. Kathryn Starzyk, Susan Richards, John Yee, Sharon E. Smith, Wytske Kingma: The long-term international safety experience of imiglucerase therapy for Gaucher disease. [dostęp 2017-03-07]. (ang.).Sprawdź autora:5.

Star of life.svg Przeczytaj ostrzeżenie dotyczące informacji medycznych i pokrewnych zamieszczonych w Wikipedii.

Media użyte na tej stronie

Star of life.svg

The Star of Life, medical symbol used on some ambulances.

Star of Life was designed/created by a National Highway Traffic Safety Administration (US Gov) employee and is thus in the public domain.